Διεθνής Ομοσπονδία Θαλασσαιμίας

Μια απόφαση-σταθμός στη «μάχη» για την οριστική αντιμετώπιση της θαλασσαιμίας συνιστά η πρόσφατη έγκριση του Αμερικανικού Οργανισμού Φαρμάκων (FDA) της γονιδιακής θεραπείας beti-cel (Zynteglo) για ενήλικες και παιδιατρικούς ασθενείς που πάσχουν από β-θαλασσαιμία και χρειάζονται τακτικές μεταγγίσεις ερυθρών αιμοσφαιρίων. Σχετικά με την εξέλιξη αυτή, η οποία ανοίγει το δρόμο για την αδειοδότηση και άλλων εφάπαξ θεραπειών της νόσου, εξέδωσε ανακοίνωση η Διεθνής Ομοσπονδία Θαλασσαιμίας (ΔΟΘ). Όπως...