Σημαντικές εξελίξεις στο πεδίο των φαρμάκων αφήνει πίσω του το 2023. Σε αυτές συμπεριλαμβάνονται θεραπείες που δίνουν «απάντηση» σε σοβαρές ασθένειες όπου υπήρχε θεραπευτικό κενό αλλά και εμβόλια για την αποφυγή λοιμώξεων με σοβαρές επιπλοκές σε ευπαθείς ομάδες..
Παρακάτω πέντε εξελίξεις που αναγνωρίζονται ως «ορόσημο» για τη χρονιά που φεύγει.
Γονιδιακή θεραπεία κατά της δρεπανοκυτταρικής αναιμίας
Στις 8 Δεκεμβρίου ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) ενέκρινε την πρώτη στον κόσμο θεραπεία γονιδιακής τροποποίησης CRISPR/Cas9, της Vertex Pharmaceuticals για τη δρεπανοκυτταρική νόσο. Η δρεπανοκυτταρική νόσος είναι μια χρόνια κληρονομική αιματολογική διαταραχή όπου τα ερυθρά αιμοσφαίρια αναπτύσσονται ανώμαλα και αποκτούν δύσκαμπτο, δρεπανοειδές σχήμα, με αποτέλεσμα την παρεμπόδιση της ομαλής ροής του αίματος και τη μειωμένη ικανότητα μεταφοράς οξυγόνου στους ιστούς και τα όργανα. Η θεραπεία γίνεται ως εφάπαξ έγχυση μίας δόσης, με στόχο να αρχίσει ο οργανισμός να παράγει υγιή ερυθρά αιμοσφαίρια.
Η θεραπεία, η οποία χάρισε στους εφευρέτες της το Νόμπελ Χημείας το 2020, παραμένει ακόμη υπό τυπική εξέταση στις ΗΠΑ για τη μεταγγισιοεξαρτώμενη β-θαλασσαιμία, με την τελική απόφαση να αναμένεται τον Μάρτιο του 2024, ενώ εντός της ερχόμενης χρονιάς θα αποφανθεί επί της χρήσης ή μη της θεραπείας και ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων.
Επιβράδυνση της νόσου Αλτσχάιμερ
Τον Ιούλιο έλαβε πλήρη έγκριση από τον FDA το φάρμακο για τη νόσο Αλτσχάιμερ lecanemab, των εταιρειών Eisai και Biogen. Το lecanemab αφαιρεί τις αμυλοειδείς πλάκες που συσσωρεύονται στον εγκέφαλο των ατόμων με Αλτσχάιμερ. Δεν σταματά τη νόσο και δεν αντιστρέφει τις βλάβες που έχουν ήδη γίνει, αλλά την επιβραδύνει. Σε μια κλινική δοκιμή, το lecanemab επιβράδυνε τη γνωστική έκπτωση κατά περίπου 30 % σε 18 μήνες, σε σύγκριση με ένα εικονικό φάρμακο.
Η έγκριση ήρθε δεκαοκτώ μήνες αφότου ο FDA ενέκρινε το άλλο φάρμακο για τη νόσο Αλτσχάιμερ των Eisai και Biogen, το Aduhelm, το οποίο έχει ουσιαστικά εγκαταλειφθεί εφόσον η ιατρική ασφάλιση δεν το καλύπτει στην πλειονότητα των περιπτώσεων. Εκτός από το Aduhelm, το lecanemab είναι η πρώτη θεραπεία για τη νόσο Αλτσχάιμερ που εγκρίθηκε σε περίπου δύο δεκαετίες και η πρώτη που υποστηρίζεται από πειστικά στοιχεία Φάσης 3 για το κλινικό της όφελος.
Γονιδιακή θεραπεία για τη μυϊκή δυστροφία
Τον Ιούνιο, ο FDA ενέκρινε την πρώτη γονιδιακή θεραπεία για παιδιά με μυϊκή δυστροφία Duchenne. Λόγω ενός ελαττωματικού γονιδίου, τα άτομα με αυτή τη μυϊκή ασθένεια δεν παράγουν την πρωτεΐνη δυστροφίνη. Η έλλειψη αυτή προκαλεί προοδευτικό εκφυλισμό και αδυναμία των μυών, οδηγώντας σε σημαντικούς περιορισμούς κινητικότητας και απώλεια της μυϊκής λειτουργίας. Το delandistrogene moxeparvovec-rokl (γνωστό και ως SRP-9001) βοηθά τον οργανισμό να παράγει μια εκδοχή της πρωτεΐνης που λείπει.
Η θεραπεία, της εταιρείας βιοτεχνολογίας Sarepta Therapeutics, έλαβε επιταχυνόμενη έγκριση, η οποία δίδεται για φάρμακα τα οποία αφορούν σε ασθένειες που χρειάζονται επειγόντως θεραπεία, με βάση δεδομένα που δείχνουν ότι είναι πιθανό να προσδώσουν κλινικά οφέλη.
Ήταν η πρώτη φορά που μια θεραπεία τέτοιου είδους – εφάπαξ θεραπεία που παρέχει ένα λειτουργικό αντίγραφο ενός γονιδίου που θα αντικαταστήσει αυτό που οδηγεί στην ασθένεια – εγκρίθηκε με τη διαδικασία της ταχείας έγκρισης.
Εμβόλια έναντι του RSV
«Πράσινο φως» από τις ευρωπαϊκές ρυθμιστικές αρχές έλαβε τον Ιούνιο το πρώτο εμβόλιο για την πρόληψη του αναπνευστικού συγκυτιακού ιού (RSV), μια συχνή λοίμωξη του αναπνευστιού, που απειλεί τα βρέφη και τους ηλικιωμένους. Το εμβόλιο της βρετανικής φαρμακοβιομηχανίας GSK προορίζεται για άτομα 60 ετών και άνω, τα οποία κινδυνεύουν με πνευμονία σε περίπτωση λοίμωξης.
Η έγκριση του εμβολίου από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή, ήρθε λίγες εβδομάδες μετά την αδειοδότηση του εμβολίου από τον FDA.
Τον Αύγουστο ο FDA και η ΕΕ χορήγησαν άδεια κυκλοφορίας για το εμβόλιο της Pfizer prefusion F (RSVpreF) κατά του RSV, του πρώτου και μοναδικού εμβολίου που στοχεύει τόσο στην προστασία των βρεφών μέσω της μητρικής ανοσοποίησης όσο και των ηλικιωμένων.
GLP-1 για την απώλεια βάρους
Τα πολυσυζητημένα φάρμακα αγωνιστές υποδοχέων της ορμόνης GLP-1 για την απώλεια βάρους περιλαμβάνονται επίσης στη «λίστα», καθώς φαίνεται ότι προσφέρουν ευρύτερο φάσμα από οφέλη για την υγεία.
Τα φάρμακα αυτά μιμούνται μια ορμόνη του εντέρου που ονομάζεται «πεπτίδιο που προσομοιάζει στη γλυκαγόνη 1» («Glucagon-like peptide-1» ή GLP-1). Αρχικά αναπτύχθηκαν για τον διαβήτη πριν από 20 χρόνια, αλλά πρόσφατα διαπιστώθηκε ότι προκαλούν σημαντική απώλεια βάρους, με ως επί το πλείστον διαχειρίσιμες παρενέργειες.
Εφέτος, δύο κλινικές δοκιμές διαπίστωσαν ότι τα φάρμακα αυτά είχαν σημαντικά οφέλη για την υγεία, πέραν της ίδιας της απώλειας βάρους: μείωσαν τα συμπτώματα καρδιακής ανεπάρκειας καθώς και τον κίνδυνο εμφραγμάτων του μυοκαρδίου και εγκεφαλικών επεισοδίων στα άτομα με παχυσαρκία. Επιπλέον, επί του παρόντος βρίσκονται σε εξέλιξη αρκετές δοκιμές που διερευνούν τη χρήση τους στη θεραπεία του εθισμού στα ναρκωτικά, του Αλτσχάιμερ και της νόσου Πάρκινσον. Για το λόγο αυτό το περιοδικό Science ανακήρυξε τα συγκεκριμένα φάρμακα ως το επιστημονικό επίτευγμα της χρονιάς.
